Uprzejmie informujemy, że w związku z pracami technicznymi, w niedzielę 28 kwietnia od godziny 15:00 do godziny 18:00 nie będzie dostępny serwis Biuletyn Informacji Publicznej Rzecznika Praw Obywatelskich. Przepraszamy za utrudnienia.
Do Rzecznika Praw Obywatelskich wpływają skargi rodziców zaniepokojonych brakiem leczenia dzieci z achondroplazją jedynym dostępnym na świecie lekiem - Voxzogo (innowacyjną substancją - wosorytydem) oraz braku dostępu do niego w ramach RDTL.
Jak wskazują rodzice, lek ten jest stosowany na całym świecie od 2021 r. Ratuje on zdrowie i życie tysięcy dzieci cierpiących na to schorzenie.
Do niedawna był on dostępny także w Polsce, ale decyzją Ministra Zdrowia z 8 sierpnia 2023 r. nie został objęty refundacją w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych. W efekcie dzieci straciły możliwość leczenia jedyną dostępną na świecie substancją, która może minimalizować skutki ich genetycznej choroby.
Achondroplazja jest rzadką chorobą genetyczną. Charakteryzuje się znacznym skróceniem kości długich oraz deformacjami kośćca, powodującymi niepełnosprawność oraz wpływającymi na kondycję ortopedyczną, neurologiczną, laryngologiczną, internistyczną, kardiologiczną, ortodontyczną, ginekologiczną oraz społeczną i psychologiczną. Wszystko to znacznie utrudnia i skraca życie.
Wnioskodawcy skarżą się, że w Polsce nie jest dostępna żadna terapia dla pacjentów z achondroplazją. Takie warunki stworzyły rządy wielu europejskich państw, m.in. w Czechach, Rosji, Hiszpanii, Portugalii, Austrii, Niemczech, Francji, Szwajcarii, Bułgarii, Rumuni oraz Gruzji.
Nie istnieją też w Polsce żadne ośrodki leczenia i profilaktyki, które specjalizują się we wsparciu pacjentów z achondroplazją. Dochodzi do sytuacji, że lekarze prowadzący pacjentów w kraju są pozbawieni możliwości specjalistycznego wsparcia, aby jak najefektywniej pomagać pacjentom z tą rzadką, ale bardzo poważną chorobą.
Wnioskodawcy wskazują na pilną potrzebę stworzenia ośrodków referencyjnych dla osób z achondroplazją, które oferowałyby kompleksową diagnozę, leczenie za pomocą innowacyjnych leków i działania profilaktyczne.
V.7013.26.2024
