Biuletyn Informacji Publicznej RPO

• Niektóre leki stosowane w leczeniu mukowiscydozy nie są finansowane w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych
• Rzecznik Praw Obywatelskich pisze w tej sprawie do minister zdrowia Ewy Krajewskiej 
• AKTUALIZACJA: W odpowiedzi resort wyjaśnił, dlaczego oba leki znalazły się w wykazie produktów leczniczych niepodlegających finansowaniu w ramach procedury RDTL

Fundacja Mukobohaterowie napisała do RPO w sprawie dostępu do leków osób chorych na mukowiscydozę. Przedstawiła zastrzeżenia organizacji zrzeszającej pacjentów do Komunikatu Ministra Zdrowia w sprawie braku finansowania produktów leczniczych Kaftrio oraz Kalydeco w leczeniu mukowiscydozy w ramach RDTL  we wskazaniu: pacjenci w wieku co najmniej 6 lat homozygotyczni pod względem mutacji F508del genu CFTR lub heterozygotyczni pod względem mutacji F508del z mutacją o minimalnej wartości funkcji (MF) genu CFTR.

Zgodnie z Obwieszczeniem MZ z 20 października 2023 r. ws. wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych na 1 listopada 2023 r. w ramach programu lekowego ,,B.112. LECZENIE CHORYCH NA MUKOWISCYDOZĘ (ICD-10: E84)”, finansowanie ze środków publicznych jest dostępne dla części chorych. Wprowadzenie leczenia dla nowych grup pacjentów wymaga rozpatrzenia nowego wniosku refundacyjnego.

Firma farmaceutyczna złożyła wniosek o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny dla obu leków w tym wskazaniu. Po długotrwałych negocjacjach wniosek cofnięto.

28 listopada 2022 r. te produkty lecznicze otrzymały warunkową rekomendację Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji co od zasadności ich finansowania ze środków publicznych, z zastrzeżeniem pogłębienia zaproponowanego instrumentu dzielenia ryzyka oraz zaproponowania dodatkowego mechanizmu podziału ryzyka zabezpieczającego całkowity wpływ na budżet płatnika.

Stosownie do Komunikatu domniemano, że art. 47f ust. 3 pkt. 3. ustawy o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych, w brzmieniu nadanym ustawą z 7 października 2020 r. o Funduszu Medycznym, dał podstawę do umieszczenia tych leków na rozpatrywanej liście. Artykuł ten stanowi, że w konsekwencji wydania przez Prezesa AOTMiT rekomendacji o niezasadności objęcia refundacją danego leku, nie jest on finansowany w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych. Nie została zaś wydana rekomendacja o niezasadności objęcia refundacją leków Kaftrio i Kalydeco.

Dodatkowo w piśmie przedstawiono wątpliwości wobec opisu zakresu wnioskowanej uprzednio refundacji, tj. jakoby decyzja wynikająca z wniosku miałaby dotyczyć „pacjentów w wieku co najmniej 6 lat homozygotycznych pod względem mutacji F508del genu CFTR lub heterozygotycznych pod względem mutacji F508del z mutacją o minimalnej wartości funkcji (MF) genu CFTR". Umorzone postępowanie o objęcie refundacją leków Kaftrio i Kalydeco dotyczyło pacjentów w wieku co najmniej 6 lat, co najmniej  jedną mutacją F508del genu CFTR (F/x). 

Ponadto zauważono, że już w 2022 r. Najwyższa Izba Kontroli wnioskowała w wystąpieniach pokontrolnych do Ministra Zdrowia o rzetelne opracowywanie wykazów produktów leczniczych niepodlegających finansowaniu w ramach RDTL.

RPO Marcin Wiącek prosi o stanowisko.

Odpowiedź Macieja Miłkowskiego, podsekretarza stanu w MZ

Obowiązująca od dnia 23 lipca 2017 r. procedura RDTL umożliwia finasowanie leczenia z zastosowaniem produktów leczniczych niepodlegających finansowaniu ze środków publicznych na potrzeby pacjentów, u których w toku dotychczasowego leczenia wykorzystano wszelkie dostępne metody terapeutyczne finansowane ze środków publicznych w danym wskazaniu. W ramach przepisów ustawy z dnia 27 sierpnia 2004 r. o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych (Dz. U. z 2022 r. poz. 2561, z późn. zm., zwanej dalej „ustawą o świadczeniach”) obowiązujących od dnia 26 listopada 2020 r. w ramach procedury RDTL dopuszczone jest finansowanie leków posiadających pozwolenie na dopuszczenie do obrotu na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej, które pozostają w obrocie lub są dostępne na polskim rynku i które nie znajdują się na wykazie produktów leczniczych niepodlegających finansowaniu w ramach procedury RDTL, publikowanym cyklicznie przez Ministra Zdrowia.

Produkty lecznicze Kaftrio oraz Kalydeco znajdują się na przywołanym powyżej wykazie od dnia 10 listopada 2023 r. w związku z treścią rekomendacji Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji nr 113/2022 z dnia 28 listopada 2022 r., w której zasadność finansowania w/w leków ze środków publicznych w ramach refundacji systemowej została uzależniona od pogłębienia instrumentu dzielenia ryzyka oraz zaproponowania przez podmiot odpowiedzialny dodatkowego instrumentu dzielenia ryzyka zabezpieczającego całkowity wpływ na budżet płatnika. W toku postępowania o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu dla powyższych leków podmiot odpowiedzialny nie przedłożył propozycji pogłębienia mechanizmów podziału ryzyka, co skutkowało niespełnieniem warunków wskazanych w powyższej rekomendacji i na wniosek podmiotu odpowiedzialnego o umorzenie postępowań o objęcie refundacją w tych wskazaniach Minister Zdrowia uwzględniając żądanie strony umorzył postępowanie w dniu 26 października 2023 roku, tym samym kończąc procedurę administracyjną. Powyższe przełożyło się na umieszczenie leków na wykazie produktów leczniczych niepodlegających finansowaniu w ramach procedury RDTL.

Odnosząc się do kwestii dotyczących rzetelnego opracowywania wykazu produktów leczniczych niepodlegających finansowaniu w ramach procedury RDTL, należy wskazać, że w toku opracowywania takiego wykazu każdy lek, wobec którego zachodzi podejrzenie zaistnienia okoliczności będących podstawą do jego wpisania na wykaz (tj. przesłanek wskazanych w art. 47f ust. 3 pkt 1-4 ustawy o świadczeniach) jest dokładnie weryfikowany pod kątem rzeczywistego ich występowania. Weryfikacja ta polega m.in. na analizie negatywnych decyzji refundacyjnych wydawanych przez Ministra Zdrowia, jak również na dokładnej analizie pełnych treści rekomendacji wydawanych przez Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji.

W przypadku produktów leczniczych Kaftrio oraz Kalydeco sformułowanie wskazania, w którym powyższe leki nie mogą podlegać finansowaniu w ramach procedury RDTL podyktowane było:

obowiązującym stanem wiedzy, zgodnie z którym mukowiscydoza jest chorobą genetyczną dziedziczoną autosomalnie recesywnie, tj. ujawnienie się choroby następuje w wyniku otrzymania od każdego z rodziców wadliwej kopii genu CFTR , kodującego chlorkowy kanał jonowy (dwóch kopii genu z mutacją F508del w przypadku pacjentów homozygotycznych lub jednej kopii genu z mutacją F508del i jednej kopii genu z inną mutacją w przypadku pacjentów heterozygotycznych);

skutkami wywołanymi obecnością zmutowanych kopii genu CFTR na poziomie molekularnym tj. powstaniem białka CFTR o nieprawidłowej strukturze przestrzennej, które zostaje rozpoznane jako wadliwe i następnie zdegradowane lub minimalną jego aktywnością w przypadku gdy dojdzie do ekspresji białka CFTR na powierzchni komórek.

Mając na uwadze powyższe należy wskazać, że zarówno wykaz leków niepodlegających finansowaniu w ramach procedury RDTL, jak również wskazanie, w ramach którego leki Kaftio oraz Kalydeco nie mogą podlegać finansowaniu w ramach tej procedury, zostały sformułowane w sposób prawidłowy i nie powinny budzić zastrzeżeń.

Jednocześnie firma deklarowała chęć powtórnego rozpoczęcia procesu refundacyjnego niezwłocznie, jednak do dnia dzisiejszego taki proces ze strony firmy nie został zainicjowany a tylko wniosek strony może przyczynić się do zakończenia procesu i finansowania leku dla populacji, która nie była objęta wcześniejszym pozwoleniem na dopuszczenie leku na terytorium Europy.

V.7013.115.2023